Amiloidose hereditária: consulta pública discute tratamento no SUS

A amiloidose hereditária mediada por transtirretina (hATTR) é uma doença genética rara e progressiva, causada por uma alteração que favorece o acúmulo de proteínas nos tecidos.

A condição pode comprometer diferentes partes do organismo, especialmente os nervos periféricos, além de afetar outros órgãos, como o coração e o sistema digestivo. Os sintomas e a evolução variam entre os pacientes, o que torna o diagnóstico e o acompanhamento especializado importantes ao longo da vida.

Os desafios da hATTR no SUS

No Brasil, o acesso ao diagnóstico, ao cuidado contínuo e às opções de tratamento ainda representa um desafio para muitas pessoas que convivem com a doença.

Esse cenário é tema do novo episódio do #PodeRaro, podcast do Muitos Somos Raros, que recebe o neurologista Marcondes Cavalcante França Junior, professor e pesquisador da Universidade Estadual de Campinas (Unicamp), para discutir os desafios da hATTR no Sistema Único de Saúde (SUS).

Durante a conversa, são abordadas questões relacionadas à identificação da doença, ao acesso a serviços especializados e às necessidades de tratamento que ainda não estão plenamente atendidas no sistema público de saúde.

Consulta pública abre espaço para a participação dos pacientes

Uma das etapas importantes na avaliação de novas tecnologias para o SUS é a consulta pública da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec).

Esse processo permite que pacientes, familiares, profissionais de saúde e demais interessados compartilhem experiências, opiniões e informações que podem contribuir para a análise de uma tecnologia.

Está aberta até 26 de outubro de 2026 a Consulta Pública nº 103/2026, que trata da proposta de incorporação da vutrisirana sódica para o tratamento de adultos com amiloidose hereditária mediada por transtirretina com polineuropatia em estágio II.

Como age a vutrisirana

A vutrisirana é um medicamento que atua reduzindo a produção da proteína transtirretina, relacionada ao desenvolvimento da doença.

Sua possível incorporação ao SUS representa uma discussão importante sobre a ampliação das opções de tratamento disponíveis para pacientes que atendem aos critérios avaliados.

A participação social permite que a análise considere, além das evidências científicas, aspectos da experiência de quem vive com a condição, incluindo os desafios cotidianos, as necessidades de cuidado e os impactos da doença.

Pacientes, familiares, profissionais de saúde e demais interessados podem participar da consulta pública até 26 de outubro. Para enviar sua contribuição, acesse o formulário oficial da Consulta Pública nº 103/2026.

É necessário entrar com uma conta gov.br e preencher o formulário para registrar a participação.

Assista ao episódio do #PodeRaro

O episódio do #PodeRaro reforça a importância de ampliar o diálogo sobre a hATTR, seus desafios e as possibilidades de cuidado no SUS, dando visibilidade às necessidades de quem convive com a doença.

O episódio faz parte da campanha de 2026 do Muitos Somos Raros, Doença Rara Não Tem Idade, e conta com o apoio da Alnylam Brasil.

Assista ao episódio completo a seguir:

* Amanda Sonnewend é biomédica geneticista e comunicadora, atuando na interface entre ciência, advocacy e saúde pública para ampliar o debate sobre doenças raras, acesso à saúde e direitos dos pacientes.

**Muitos Somos Raros faz parte do ecossistema de VEJA SAÚDE