Lito Sousa receberá remédio ainda em estudos: entenda como funciona o uso compassivo

Após ter alta hospitalar para iniciar uma rotina de cuidados paliativos em casa, o influenciador Lito Sousa deve receber, em breve, um tratamento ainda em estudos para o tratamento da doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ).

O anúncio foi feito por sua esposa Mila Seidl, em vídeo divulgado nesta sexta-feira no canal Aviões e Músicas, onde Sousa publica conteúdos sobre aviação. O medicamento será obtido por meio do mecanismo de uso compassivo, quando uma droga ainda sem eficácia e segurança confirmadas pode ser aplicada em indivíduos com doenças graves, para as quais não há outra alternativa terapêutica.

O caso do mecânico e piloto tem comovido o Brasil. Após ser diagnosticado com um câncer de próstata, ele passou a apresentar sintomas neurológicos que foram primeiro tratados como uma inflamação do sistema nervoso central. Posteriormente, se confirmou a DCJ, condição incurável, que compromete a mobilidade e a cognição e leva à morte.

Que medicamento será utilizado

A família do influencer buscava, desde o diagnóstico, contato com centros de pesquisa e farmacêuticas que estão desenvolvendo tratamentos contra doenças priônicas como a DCJ.

O nome indica que são causadas por príons — proteínas  misteriosas que existem naturalmente no cérebro, mas que, por algum motivo, passam a se dobrar de forma anômala e ‘convencem’ outras proteínas saudáveis a fazer o mesmo, numa reação em cadeia que destrói os neurônio.

Atualmente, há diversos medicamentos sendo testados, mas nenhum em fase 3 (a última antes da aprovação), justamente por conta do comportamento tão desafiador dos príons. Seidl afirmou que, por ora, não pode revelar qual é a farmacêutica nem o princípio ativo, mas que a negociação está sendo feita com uma indústria de biotecnologia dos Estados Unidos. 

Duas linhas de tratamento já são testadas em humanos no país norte-americano. A mais avançada é com a molécula ION717, que se liga ao RNA das células que coordenam a produção de príons para reduzir seus níveis em circulação. Mas a Ionis Pharma, que desenvolve a droga, já avisou que não está mais recrutando voluntários para seus estudos, em resposta ao clamor público para a inclusão de Sousa nas pesquisas.

A outra possibilidade é uma terapia à base de siRNA, ou pequenos RNA de interferência, que seguem uma lógica semelhante, mas, nesse caso, “cortam” os RNAs responsáveis pelos príons. O RNA, vale lembrar, é um cadeia de moléculas que “traduz” as informações presentes no DNA para que as células produzam diversas proteínas, boas ou ruins.

O siRNA está sendo testado contra doenças priônicas pela Universidade Harvard, em parceria com outras instituições, e é desenvolvido pela cientista Sonia Vallabh, ela própria portadora de uma mutação genética que causa outra doença priônica, a insônia familiar fatal.

Como será feito o tratamento

Ainda não há uma data definida para o início do tratamento, pois a família ainda está em trâmites burocráticos para viabilizar o uso compassivo. Já há o aceite da empresa desenvolvedora, mas ainda é preciso obter o aval das autoridades sanitárias dos dois países.

“Estamos correndo contra o tempo”, conta Seidl no vídeo. Ela também explicou que o remédio será aplicado em ambiente hospitalar, no Brasil.

+Leia também: Quem é Lito Sousa, influencer em busca de tratamento para doença que degenera o cérebro

O que é uso compassivo

O uso compassivo ganhou notoriedade recentemente no Brasil com o caso da polilaminina, remédio ainda em testes para o tratamento de lesões medulares.

Trata-se de uma modalidade de acesso a tratamentos ainda não aprovados pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), destinada a pacientes com doenças graves ou potencialmente fatais que não têm outras alternativas terapêuticas.

Diferente de um estudo clínico, ela envolve a doação de um medicamento pela empresa desenvolvedora a um único paciente, analisado caso a caso — e não é acompanhada de perto pela agência reguladora, ficando o monitoramento a cargo da própria empresa, que deve reportar eventos adversos graves e relatórios periódicos.

Como o medicamento ainda não passou pelas fases 1, 2 e 3 de estudos clínicos, não é possível atestar sua eficácia e segurança. E os resultados obtidos por essa via também não servem como prova científica de que o produto funciona, já que os pacientes não são acompanhados dentro de um desenho de estudo controlado.

Lito está “100% aqui”, conta esposa

Mila Seidl aproveitou o vídeo para atualizar os fãs sobre o estado de saúde de Lito Sousa. Ela afirmou que ele está com a cognição funcionando normalmente, e diz ter parado de acompanhar a repercussão do caso nas redes após ler tantos comentários negativos sobre a evolução da DCJ.

“Eu não sei se é inevitável ou não, sei o que tenho hoje, e hoje eu tenho o meu Lito aqui, o meu Lito inteligente, bondoso, com raciocínio lógico. A doença é feia, traiçoeira e rápida, e começa com o lado cognitivo, mas isso não aconteceu com ele”, contou.

Ela relatou ainda que, apesar de ter “muitos problemas de mobilidade”, Lito ainda está “100% aqui”. Sousa aparece, inclusive, comentando um incidente recente da aviação e enviando um recado aos apoiadores no final do vídeo.

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